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分类:基因与精准医疗 ✕来源:TotalClaw ✕

多组学数据整合构建基因调控网络

整合转录组、表观组、蛋白质组等多模态数据,构建综合的基因调控网络模型,用于精准医疗中的调控机制解析与靶点发现。

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ChIP-seq/ATAC-seq分析

处理染色质免疫共沉淀测序或ATAC-seq数据,鉴定转录因子结合位点和开放染色质区域

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基因集富集分析

执行GO/KEGG等通路富集分析,解释基因列表的生物学功能,适用于基因调控网络研究与精准医疗场景。

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基因调控网络推断

使用GENIE3、SCENIC等算法从表达数据推断转录因子-靶基因调控关系

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单细胞转录组数据处理

处理10x Genomics等单细胞RNA-seq数据,进行质控、降维、聚类和差异表达分析,支持基因调控网络研究中的精准医疗场景。

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调控网络动态建模

基于常微分方程或布尔网络构建基因调控网络的动态模型,模拟基因表达扰动与系统行为变化。

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数据库查询与数据下载

从GEO、ENCODE、TCGA等公共数据库检索和下载基因表达及调控数据

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生物信息学数据可视化

使用ggplot2、matplotlib等工具生成热图、网络图、火山图等可视化结果

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CRISPR/Cas9基因编辑实验

设计sgRNA、构建编辑载体、细胞转染及编辑效率评估(T7E1、Sanger测序)

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动物模型构建与给药

指导临床前基因疗法研究员进行小鼠尾静脉注射、颅内注射等给药操作,以及后续组织采集与核酸/蛋白提取的标准流程。

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实验记录与报告撰写

按GLP规范记录实验步骤、原始数据,整理分析结果并撰写研究报告

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qPCR与Western blot分析

指导临床前基因疗法研究员提取RNA和蛋白,进行实时定量PCR和免疫印迹检测基因/蛋白表达变化,支持基因编辑或载体效率评估。

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基因载体构建与验证

设计并组装AAV、慢病毒等载体,进行质粒构建、酶切验证及测序分析

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免疫组化与原位杂交

石蜡/冰冻切片制备,抗体孵育、DAB显色或荧光标记,图像采集分析

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细胞转染与感染操作

在HEK293T、原代细胞等中执行脂质体、电转或病毒介导的转染/感染,用于基因表达调控或功能研究

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测序数据分析(NGS)

处理RNA-seq、WGS等高通量测序数据,完成差异表达、突变检测及通路富集分析,支持基因疗法研发中的候选靶点筛选与疗效评估

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纯化工艺中控分析

使用SEC-HPLC、SDS-PAGE、Western blot等方法监测基因治疗产品纯化各步的纯度、聚集及活性

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工艺规模放大(Scale-up)

将实验室小试工艺转移至中试或生产规模,评估搅拌、通气、传质等参数的影响。

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qPCR/ddPCR滴度检测

针对基因治疗工艺开发,设计引物探针,执行qPCR或数字PCR定量病毒基因组滴度,分析数据并出具报告。

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质粒生产工艺开发

设计并优化质粒发酵、纯化工艺流程,包括大肠杆菌培养、裂解、层析等步骤,确保高产量、高纯度及可放大性。

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工艺偏差调查与CAPA

系统化识别基因治疗生产过程中的偏差,执行根本原因分析,制定并跟踪纠正与预防措施,确保工艺稳健性与合规性。

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细胞转染效率优化

系统筛选转染试剂及条件(如PEI、脂质体),提升贴壁或悬浮细胞的转染效率,适用于基因治疗工艺开发。

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细胞培养与传代

规范执行HEK293、HEK293T等贴壁及悬浮细胞的复苏、传代、冻存及支原体检测,确保细胞质量与批次一致性,支持基因治疗载体生产与工艺开发。

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病毒载体包被与纯化

操作HEK293细胞转染、病毒收获、超速离心及层析纯化,获得高滴度AAV或慢病毒

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